B村资讯丨补体药开辟百亿美元市场，科越医药欲2年内推动3款补体靶向疗法进入临床

2020年11月，B村客官科越医药融资2800万美元。时隔两月时间，科越医药再融5350万美元。近期，科越医药宣布其双功能补体药P104在1期临床第一个健康志愿者成功给药。是什么让成立不到4年的科越医药接连获得资本的青睐？科越医药的核心竞争力又是什么？今日，小二就为各位客官揭开科越医药的“神秘面纱”。

2017年，科越医药落户于B村，是一家致力于开发治疗免疫介导疾病的补体靶向疗法的生物技术公司。凭借自身专属的LOGIC药物发现平台，公司开发出了一系列靶向补体系统的创新药物。

补体药物研发难点

近年来，随着越来越多的疾病被发现由补体系统的异常激活所介导，补体系统逐渐成为药物研发的重要方向。补体系统是人体先天免疫系统的重要部分，人的体液中充斥着1500万兆补体蛋白。补体的主要工作概括起来就是：干扰敌人、激活免疫系统、在敌人身上挖洞。补体系统的激活主要由三条途径组成，分别称为经典途径，凝集素途径和替代途径。补体系统激活能快速保护机体免受感染，但补体系统过度激活在许多炎症和自身免疫疾病中成为重要的病理驱动因素。（相关阅读：小2说丨你体内1500万兆“微型炸弹”或是免疫治疗的下一个风口）

放眼全球仅有两款补体药获批上市。面对较为空白的市场，科越医药的首席执行官 Frederick Beddingfield 博士表示，针对补体系统开发药物面对诸多的挑战。首先，补体系统的整个活化过程表现为一系列复杂的蛋白酶的级联酶解反应，复杂的生物学反应使得补体药物的靶向开发变得异常困难；其次，补体蛋白在人体内表达丰富，约占血清总蛋白的10%并且代谢快速，这给补体药物的药代动力学(PK)和药效学(PD)带来挑战；最后，补体系统的复杂性使得常用的临床前动物模型很难预测药物在人体内的疗效，使得很多公司的补体产品在动物试验观察到有效性，但是很难转化为临床上的成功。

找出补体药物研发的痛点后，科越医药自主研发了LOGIC药物发现平台。该平台得利于国际知名研究机构的合作，并具有独特的补体基因人源化小鼠模型，可以利用临床前疾病模型进行先导药物优化，以确定最佳靶点，能够克服补体药物发现过程中的各种挑战。

图 | 科越医药 LOGIC 平台优势（来源：科越医药）

赛道渐挤如何保持领先？

当人们经历了以PD-1为代表的肿瘤免疫疗法强劲的研发势头，业内开始寻找PD-1以外的后续免疫疗法突破口。不少人认为，补体或将带来新的希望。阿斯利康宣布以 390 亿美元收购 Alexion成为 2020 年度生物医药领域最大的收购案。其实，阿斯利康的行动并不算早。事实上，赛诺菲、罗氏、再生元、诺华等全球医药企业早已在补体领域有所布局。为了与亚力兄制药进行竞争，罗氏、再生元主要开发二代C5抗体。此外，赛诺菲、诺华、优时比的补体开发也有了新进展。

面对越来越多的公司进入这一赛道，科越医药该如何保持其竞争力？

科越医药首席商务官何奇志女士表示：“补体治疗发展的主要挑战之一是复杂的生物学，补体蛋白驱动疾病是非常复杂的过程。科越医药已经建立起来的LOGIC药物发现平台，与补体领域顶级科学家和研究机构的密切合作关系，以及各种可以使用的独特的动物模型是科越独有的竞争力，而这些正好是其他想要进入这一领域的新公司求之不得的。”

图 | 科越医药在研管线（来源：科越医药）

目前，科越医药有8个在研管线产品，据Frederick Beddingfield透露，科越医药的计划是在未来18个月内将3个产品推进临床。其中临床前进展最快的在研产品是P014。P014是一款全球首创生物药，具有独特的作用机制，可同时抑制上游和下游的补体靶点，通过调节对疾病发展至关重要的补体活化级联中的两个单独限速步骤，为补体抑制提供一种强有力且可能更加有选择性的精准治疗方法。同时，该药物还被设计拥有更长的半衰期和效力，或可实现让患者在家中实现自我给药。

如今，科越医药在美国马萨诸塞州剑桥市和上海市设有办事处，并且在B村和美国费城建立了研发中心，希望在中美两大市场同时推出其领先的产品。随着公司规模逐渐壮大，科越医药也计划扩张其在中美两地的研发和商业中心以满足业务增长的需求。

本文来源：生辉、网易

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